C’est la plus grande étude à ce jour à démontrer que le sang du cordon ombilical peut permettre de traiter avec succès des troubles génétiques rares. C’est une équipe du département des greffes de moelle osseuse et thérapies cellulaires de l’Université de Pittsburgh qui en fait la démonstration. Des travaux, présentés dans la revue Blood Advances, qui plaident en faveur d’un traitement « universel », à risque d’effets secondaires minimal pour ces maladies rares, plutôt que de rechercher des années des thérapies personnalisées.
Cette étude, menée à l’hôpital de Pittsburg, démontre que la perfusion de sang de cordon ombilical, une source riche et accessible de cellules souches, permet ici de traiter de manière sûre et efficace 44 enfants nés avec divers troubles génétiques non cancéreux, dont la drépanocytose, la thalassémie, le syndrome de Hunter, la maladie de Krabbe, la leucodystrophie métachromatique et tout un spectre de déficits immunitaires.
C’est le premier essai à suggérer un traitement universel
L'objectif était en effet de développer et tester un traitement universel, en dépit des « nouvelles technologies qui, même si elles s'avèrent efficaces, ne sont pas toujours disponibles dans la plupart des services spécialisés », explique l’auteur principal, le Dr Paul Szabolcs, directeur du Service de greffe de moelle osseuse à l'Hôpital pédiatrique attaché à l’Université de Pittsburg : « Cette thérapie est plus robuste, facilement applicable et nettement moins coûteuse ».
Les jeunes participants atteints de troubles génétiques rares et souffrant tous sauf un de retards neurodéveloppementaux, ont reçu des injections intraveineuses de sang de cordon, issu de cordons ombilicaux et de placentas de bébés nés en bonne santé, recueilli juste après la naissance et congelé jusqu'à la perfusion. Les participants ont préalablement reçu une faible dose de chimiothérapie et de médicaments immunosuppresseurs et, une fois les cellules du sang de cordon intégrées dans le corps des patients, ces médicaments ont été réduits progressivement. Pour relancer le système immunitaire, les chercheurs ont réservé une petite fraction du sang de cordon et l'ont donné aux participants quelques semaines après la perfusion initiale.
Les chercheurs précisent :
« cette procédure n'exige pas que le donneur et le receveur aient des profils immunitaires correspondants ».
- Un avantage considérable car la probabilité d'une correspondance parfaite est très faible, mais avec ce principe de greffe de sang de cordon, les receveurs peuvent réduire « cet écart » après quelques mois d’immunosuppresseurs au bout desquels il est possible de les réduire progressivement.
- Les complications post-perfusion s’avèrent de plus relativement légères. Aucun des participants n'a présenté de maladie chronique grave du greffon contre l'hôte, et le taux de mortalité par infection virale liée à la suppression immunitaire était de 5%, un taux beaucoup plus faible que celui constaté lors de précédentes études.
- Un arrêt du déclin neurologique chez l’ensemble des participants : moins d'un an après avoir reçu du sang de cordon, tous les jeunes participants avaient des niveaux d'enzymes normaux et présentaient un arrêt du déclin neurologique. Certains des enfants ont même commencé à acquérir de nouvelles compétences.
Des niveaux élevés d'efficacité et de sécurité : aucune étude antérieure en effet, utilisant des cellules souches pour traiter des troubles métaboliques, immunitaires ou sanguins n'avait montré de niveaux aussi élevés de sécurité et d'efficacité. Selon les auteurs, dans cette étude, l’approche s'est avérée efficace pour 20 patients au moins.
« Et nous pensons qu'elle pourrait être efficace pour beaucoup, beaucoup plus encore ».
Source : Blood Advances July 7, 202 DOI : 10.1182/bloodadvances.2020001940 Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders
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